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| 1 | ALL-2005方案治疗158例儿童急性淋巴细胞白血病诱导缓解期疗效评价及中期随访报告显示文摘目的在保证有效治疗的同时,降低儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)诱导缓解期治疗风险。初步评价ALL-2005方案的临床疗效。方法ALL-2005方案是在ALL—XH-99方案的基础上作出修改,结合患儿诱导治疗第35、55天骨髓微量残留病(MRD)检测结果,按低危、中危和高危分组,分别予以不同强度的化疗。统计2005年5月1日至2007年4月31日初发ALL患儿158例,分析其诱导缓解率、诱导治疗相关并发症、诱导治疗第35天、55天MRD水平及随访结果。结果根据分组标准,158例患儿中低危组59例,中危组93例,高危组6例。35d诱导缓解率为98.1%。139例(88.0%)患者可找到MRD检测标志,诱导治疗第35天时137例患儿中94例MRD≤0.01%,占68.6%。43例(27.2%)患儿诱导期出现发热等感染征象;合并重症感染进入ICU2例(1.3%)。诱导期因合并症死亡1例(0.6%)。4例在治疗缓解状态下失访,失访率2.5%。全组复发17例,占10.8%,低危组4例,中危组11例,高危组2例。诱导治疗第35天MRD≤0.01%组复发者占4.3%(94例中4例),MRD〉0.01%组复发者占23.3%(43例中10例),两组间差异有统计学意义(P=0.003)。至2008年3月31日,中位随访时间为20(12—35)个月。预计30个月总体无病生存率为(81.6±4.5)%,低危组为(94.1±3.3)%,中危组为(82.8±4.4)%;诱导治疗第35天MRD≤0.01%组无病生存率为(91.0±5.4)%,〉0.01%组为(67.1±9.5)%;第55天MRD≤0.01%组为(89.1±5.3)%,〉0.01%组为(46.9±15.6)%。结论ALL-2005方案诱导治疗期患儿的感染率和治疗相关死亡率低,诱导缓解率和无病生存率均较高。诱导治疗第35天和第55天MRD水平对患儿预后有影响。 | 汤静燕 顾龙君 薛惠良 陈静 潘慈 吴文婷 沈树红 董璐 周敏 叶启东 江华 | 2009 | 中华血液学杂志2009，30，5： | 30 |
| 2 | 巯基嘌呤甲基转移酶活性和硫鸟嘌呤核苷酸浓度检测在6-MP个体化化疗中的意义显示文摘目的 探讨巯基嘌呤甲基转移酶 (TPMT)活性、基因型和硫鸟嘌呤核苷酸 (TGNs)浓度检测对 6 巯基嘌呤 (6 MP)化疗个体化的意义。方法 用放射性核素标记方法测定红细胞TPMT活性 ,用特异引物序列 PCR和限制性片段长度多态性 PCR方法检测低活性者的基因型 ,通过高效液相色谱法(HPLC)检测急性淋巴细胞白血病 (ALL)患儿在服用 6 MP后红细胞内的TGNs浓度。结果 371名受检者的平均TPMT活性为 (16 .6± 4.5 )U mlpRBCs ,其中≤ 10U mlpRBCs的低活性比例为 8.1%,男性和女性的平均TPMT活性分别为 (16 .8± 5 .0 )U mlpRBCs和 (16 .5± 4.4)U mlpRBCs ,汉族人TPMT活性不存在性别、年龄差异 ,健康志愿者与白血病患儿之间差异亦无显著性 ;30名TPMT活性低下者的DNA中包括TPMT 2型 5例 ,TPMT 3A型 4例 ,TPMT 3B型 6例 ,TPMT 3C型 10例 ,另有 5例未出现上述基因型 ;ALL患儿治疗前红细胞TPMT活性与服用 6 MP 7~ 14d的红细胞内TGNs稳态浓度呈负相关。TGNs浓度与测定后第 14天的白细胞计数呈负相关。结论 服用 6 MP前测定TPMT活性和服药时监测TGNs浓度能够有助于预防抗嘌呤代谢药物的不良反应 ,指导其化疗个体化 ,改善疗效。 | 顾龙君 叶启东 梁爱斌 赵金彩 薛惠良 唐跃年 陈静 叶裕春 | 2003 | 中华血液学杂志2003，24，1： | 18 |
| 3 | 125例儿童再生障碍性贫血患者疗效分析显示文摘目的 分析免疫抑制疗法(IST)和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效.方法 对125例在上海儿童医学中心接受治疗的AA患儿的临床资料进行回顾性分析.结果 125例AA患儿分为重型AA(SAA)(79例)、非重型AA(NSAA)(46例)两组,中位随访25(6~89)个月,两组在发病年龄、性别和随访时间上差异无统计学意义(P值均>0.05).103例患儿接受IST,22例接受HSCT.SAA组中,接受HSCT者(21例)疗效明显优于接受IST者(58例)(有效率分别为85.7%和53.4%,P<0.01);IST中,接受抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)+环孢素(CsA)联合治疗者(47例)与单纯接受CsA治疗者(11例)比较,治愈率(分别为42.6%和27.3%,P=0.499)与有效率(55.3%和45.5%,P=0.555)差异均无统计学意义.NSAA组中,45例接受IST,1例接受HSCT,接受ATG+CsA联合治疗者(11例)其治愈率(36.4%)和有效率(63.6%)与单纯接受CsA治疗者(34例)(分别为32.4%和64.7%)比较,差异无统计学意义(P值均>0.05).结论 我国儿童AA中,allo-HSCT疗效明显优于IST;对无合适供者的SAA患者,IST仍然是一种有效的治疗方法. | 罗成娟 陈静 薛惠良 汤静燕 潘慈 江华 董璐 罗长缨 叶启东 周敏 顾龙君 | 2010 | 中华血液学杂志2010，31，8： | 18 |
| 4 | 流式细胞术检测微小残留病预测儿童急性B淋巴细胞白血病复发的意义显示文摘目的:探讨流式细胞术在儿童急性B淋巴细胞白血病(B-lineage acute lymphoblastic leukemia,B-ALL)患者化疗全程检测微小残留病(minimal residual disease,MRD),观察其在预测复发中的意义。方法:采用四色多参数流式细胞术对我中心291例B-ALL患儿在化疗第19天、第35天、第55天(中高危组)、第14~17周、第28~36周、第52~54周、第78~83周、第102~107周、停药及停药后分别进行MRD检测。结果:①291例患儿中MRD<0.01%、0.01%~0.1%、0.1%~1%和>1%分别有169例、35例、44例和43例,其7年累计复发率分别为4.1%、17.1%、29.5%和62.8%。4组复发率差异有统计学意义(P﹤0.0001)。②各时间点MRD阳性组复发率均高于MRD阴性组,差异均有统计学意义(第19天,P=0.0021;第55天,P=0.0008;停药后,P=0.0025,余P均<0.0001)。③第35天MRD阳性在早期复发和晚期复发患儿中均常见;14~17周MRD阳性对预测早期复发意义较大;停药后MRD阳性对预测晚期复发意义较大。结论:采用流式细胞术检测MRD阳性情况在一定程度上可预测白血病复发。各时间点MRD阳性与复发均有一定相关性,且预测复发的意义不同。 | 张芳 李本尚 王翔 马亚妮 薛惠良 潘慈 叶启东 江华 周敏 汤燕静 陈静 | 2012 | 诊断学理论与实践2012，11，2： | 12 |
| 5 | 104例B细胞非霍奇金淋巴瘤患儿疗效分析显示文摘目的总结分析儿童B细胞非霍奇金淋巴瘤(B—NHL)短程化疗方案的远期疗效及预后影响因素。方法前瞻性制定B—NHL的诊断与治疗方案。收集接受短程B—NHL2001化疗方案治疗和随访的104例B—NHL患儿资料,并进行统计学分析。结果104例B—NHL患儿中,男79例、女25例,中位年龄7.1(0.9~16.0)岁;96例病理类型明确的患儿中,Burkitt淋巴瘤60例、弥漫大B细胞淋巴瘤32例、介于弥漫大B细胞淋巴瘤与霍奇金淋巴瘤的B细胞淋巴瘤4例;另有8例为通过体液形态学和免疫表型分析诊断。诊断时I、Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期患儿分别为4、27、55和18例;低危、中危和高危组患儿分别为1、26和77例。采用短程B—NHL2001化疗方案治疗后,16例患儿出现肿瘤溶解综合征,3例患儿未获得缓解,9例患儿在缓解后复发,复发时间为停药后1~7个月,7例患儿在化疗结束后接受自体造血干细胞移植治疗,6例患儿在疗程中加用利妥昔单抗。中位随访24(4~92)个月,104例患儿5年无事件生存(EFS)率为(86.7±3.5)%。单因素分析显示诊断时疾病分期、LDH水平、血清铁蛋白水平和2个疗程后是否达缓解与患儿预后有显著相关性(P值均〈0.05),而年龄、性别、病理类型、原发部位、是否有骨骼或骨髓浸润、c—mye断裂和治疗分组等对患儿预后无影响(P值均〉0.05)。多因素COX分析显示血清铁蛋白水平与患儿预后有显著相关性(P〈0.05)。结论短程B-NHL2001治疗方案对儿童B—NHL疗效肯定,预后与疾病分期、LDH、血清铁蛋白水平和早期治疗反应显著相关。 | 叶启东 潘慈 薛惠良 陈静 周敏 江华 沈树红 汤燕静 王坚敏 汤静燕 | 2013 | 中华血液学杂志2013，34，5： | 10 |
| 6 | 儿童慢性难治性免疫性血小板减少症发病机制研究进展显示文摘免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)是儿童期最常见的出血性疾病,常继发于感染、疫苗接种后,临床上以皮肤黏膜自发出血、血小板减少、出血时间延长和骨髓巨核细胞成熟障碍为特征。 | 付盼 叶启东 | 2017 | 中国实用儿科杂志2017，32，5： | 10 |
| 7 | 白血病靶向治疗的研究进展显示文摘在过去的几十年中,白血病的疗效已经取得了显著改善.但难治性儿童急性淋巴细胞白血病及50%左右的急性髓系白血病的疗效还有待提高.目前,针对白血病独特发病环节的靶向治疗成为研究热点,包括以细胞表面分子为靶点的抗体药物、以激酶为靶点的药物等.很多药物如伊马替尼、硼替佐米等因其较好的临床效果已被应用于临床. | 苏萌 叶启东 | 2014 | 国际儿科学杂志2014，41，3： | 9 |
| 8 | 4期神经母细胞瘤综合治疗的远期随访观察显示文摘目的 探讨4期神经母细胞瘤(NB)综合治疗的远期疗效及影响预后的因素.方法 回顾性分析1998年6月至2010年12月上海儿童医学中心诊治的112例4期NB患儿资料,临床实施包括手术、化疗、放疗、自体骨髓移植及维甲酸诱导分化等综合诊断治疗方案.分析比较不同时期诊断治疗方案的远期疗效,并进行相关预后因素分析.结果 112例患儿中男69例,女43例,年龄4个月至15岁.12例病情好转中的高危患儿因家长放弃未完成全部治疗;其余100例患儿中62例(62.0%)经化疗和手术综合治疗后获得完全缓解和非常好的部分缓解(VGPR),20例(20.0%)获得部分缓解(PR),18例(18.0%)治疗结束前出现疾病进展.总的初治有效率(VGPR+PR)为82例(82.0%).生存者中位随访时间为78(56,120)个月.完成治疗后失访13例,失访者中位随访时间16个月.全组2、3、5年的无事件生存(EFS)率分别为56.2% (59/105)、40.8% (40/98)、21.1%(19/90).单因素分析显示,年龄>18个月、近期疗效差(停药时未达VGPR)、血乳酸脱氢酶(LDH) >5倍正常值、骨髓转移、颅内转移为预后不良因素(χ^2=12.01、13.66、6.29、5.44、16.18,均P<0.05);多因素分析显示年龄、血LDH>5倍正常值、近期疗效、颅内转移为显著的独立预后因素(OR=3.54、1.89、3.08、3.45,均P<0.05).转移至颅内者6例,预后更差,全部死亡.托泊白替康(TOPO)加入诱导化疗方案与老化疗方案相比,对于疗效[52.6% (10/19)比63.2% (36/57)]及远期预后[2年EFS率:42.1% (8/19)比56.4% (31/55)]差异均无统计学意义(均P>0.05).结论 4期NB总体预后仍较差,年龄>18个月、治疗后未达VGPR、血LDH>5倍正常值、骨髓转移者预后较差,颅内转移者预后更差.TOPO诱导化疗未显示统计学意义的预后影响. | 张安安 潘慈 叶启东 周敏 陈静 罗长缨 王坚敏 汤燕静 薛惠良 沈树红 汤静燕 | 2014 | 中华医学杂志2014，94，20： | 9 |
| 9 | 造血干细胞移植治疗X-连锁重症联合免疫缺陷病临床观察显示文摘目的:探讨重症联合免疫缺陷(SCID)移植的经验。方法:对我院4例X-连锁SCID患者进行了5次造血干细胞移植(HSCT)。供者采用人类白细胞抗原(HLA)全相合同胞骨髓1例次,母亲半相合CD34+外周造血干细胞2例次,无关脐血2例次。2例次脐血移植者应用了清髓性预处理,并进行移植物抗宿主病(GVHD)预防,其余3例次未进行预处理和GVHD预防。结果:所有患者在活动性感染的基础上接受HSCT。骨髓和外周血移植物平均CD34+细胞为6.45×107/kg,脐血为1.38×106/kg。3例患者移植后2周左右出现Ⅰ~Ⅱ度急性GVHD。最终2例因移植后肺部感染加重死亡,1例因黄疸、肝功能不良放弃治疗,仅1例接受再次脐血移植者经历了首次移植失败、重度肝静脉阻塞病(VOD)、重症肺炎后幸存,该患儿移植后78d自然杀伤(NK)细胞数量接近正常,10个月免疫球蛋白数量恢复正常,13个月T细胞数量接近正常,目前已经随访到移植后15个月。结论:HSCT治疗SCID具有可行性,早期诊断并在严重感染前进行移植是提高移植成功的关键。 | 王坚敏 陈同辛 陈静 江华 罗长缨 董璐 叶启东 周敏 沈树红 | 2010 | 内科理论与实践2010，5，1： | 9 |
| 10 | FLAG方案治疗小儿复发难治性急性白血病临床研究显示文摘目的探讨FLAG方案(氟达拉滨,阿糖胞苷,粒细胞集落刺激因子)治疗小儿复发难治性急性白血病的疗效。方法采用FLAG方案[氟达拉滨30mg/(m^2·d)×5+阿糖胞苷2g/(m^2·d)×5d+粒细胞集落刺激因子5μg/(kg·d)]治疗21例2~13岁的小儿复发难治性急性白血病,其中急性非淋巴细胞性白血病(AML)15例,急性淋巴细胞性白血病(ALL)6例。首次复发(R1)后首选FLAG方案者8例,次选10例,原发难治2例,第三次缓解(CR3)后FLAG巩固治疗1例。结果 21例患儿中1例作为缓解后巩固治疗,1例因化疗后感染死亡而无法评估FLAG应用后缓解率;其他19例可评估患儿中9例(47%)获完全缓解(CR),3例(16%)部分缓解(PR),7例(37%)无效(NR),总有效率63%。其中AML CR率57%,ALL为20%;R1后首选FLAG方案者CR率为57%,次选为20%。应用FLAG后患儿中性粒细胞>0.5×10~9/L的中位时间为21(12~36)天,血小板>20×10~9/L的中位时间为19.4(13~30)天。21例患儿中18例合并感染(86%),除1例死亡外其余均得到有效控制,治疗相关死亡率为4.76%。FLAG治疗后7例患儿进行了造血干细胞移植治疗,目前2例无病存活,分别已移植后无病生存14个月和56个月,其他4例死于移植相关并发症,1例死于移植后复发。另外14例非移植患儿中1例因FLAG相关感染死亡,7例因NR而放弃治疗或合并感染死亡,FLAG治疗有效的6例患儿中2例放弃治疗,4例复发死亡。本组患儿FLAG治疗后中位生存时间5个月。结论 FLAG方案治疗小儿复发难治性白血病疗效肯定,毒副作用可以耐受;AML选择FLAG的疗效优于ALL;复发后首选FLAG治疗效果好于次选者。 | 徐应永 陈静 薛惠良 汤静燕 潘慈 江华 董璐 叶启东 罗长缨 周敏 顾龙君 | 2010 | 癌症进展2010，8，3： | 8 |
| 11 | 异基因造血干细胞移植治疗儿童慢性粒细胞性白血病的疗效分析显示文摘目的研究异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)治疗儿童慢性粒细胞性白血病(chronic myelogenous leukemia,CML)的治疗效果,寻找可能的影响因素,以期改善患者预后。方法对接受allo-HSCT治疗的20例儿童CML患者,分别从年龄、性别、诊断至移植间隔时间、供受体HLA配型相合情况、移植时患儿疾病状态以及急慢性移植物抗宿主病(gost-v-host disease,GVHD)等多种因素进行疗效分析。结果截止至随访日期,20例患者中,13例无病存活,7例死亡,其中4例死于急性重度GVHD,2例死于慢性GVHD及其并发症,1例死于移植后复发,3年总无病生存率为(64.6±1.1%)。单因素分析显示年龄是影响儿童CML治疗预后最重要的因素之一(P<0.05),年龄≥10岁是CML儿童移植治疗预后不良的因素;其他因素,包括性别、HLA配型、移植时疾病状态、诊断至移植间隔时间以及急、慢性GVHD等均对治疗预后无明显影响(P>0.05)。多因素logistic回归分析也进一步证明仅年龄是影响预后的因素(P<0.01)。各种严重急慢性GVHD是引起患者死亡最重要的原因。选择10位点全相合的供体进行移植治疗预后好。结论 allo-HSCT能有效治疗儿童CML,对于年龄≥10岁的CML患儿宜早期行allo-HSCT移植治疗,且尽可能选择10位点全相合的供体进行移植,积极防治GVHD,改善CML患儿移植治疗后的转归。 | 江华 胡文婷 陈静 罗长缨 王坚敏 周敏 叶启东 汤燕静 罗成娟 | 2013 | 中国当代儿科杂志2013，15，1： | 8 |
| 12 | 儿童B系急性淋巴细胞性白血病SCMC-ALL-2005方案评估显示文摘目的 评价SCMC-急性淋巴细胞白血病(ALL) -2005方案(泼尼松龙、柔红霉素、门冬酰胺酶、长春新碱、阿糖胞苷、硫鸟嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、地塞米松)治疗儿童ALL的临床疗效及主要预后相关因素.方法 前瞻性制定诊断治疗方案,根据临床危险因素并结合骨髓微量残留病(MRD)检测,将病例分为临床低危、中危和高危组,分别予以不同强度的化疗方案.2005年5月1日至2009年4月30日上海儿童医学中心共连续收住初发B系ALL 351例,分析其诱导缓解率,评估分组、年龄、融合基因及诱导缓解第35天及以后MRD水平对预后的影响.结果273例随访至2011年6月30日,中位随访时间为49个月(26~ 74个月),获得诱导缓解345例(98.29%).年龄<1岁12例(3.42%),1~9岁285例(81.20%),10—18岁54例(15.38%);5年无事件生存率(EFS)分别为34%、72%和63%.根据分组标准,低危组156例(44.44%),中危组177例(50.43%),高危组18例(5.13%);5年EFS分别为78%、64%和30%.伴有BCR/ABL融合基因18例、MLL/AF4 3例、PBX/E2A 16例、TEL/AML 36例;5年EFS分别为11%、66%、75%和74%.诱导治疗35 d进行MRD检测300例,其中241例≤0.01%(阴性),59例>0.01%(阳性),5年无复发生存率(RFS)分别为79%和58%.治疗相关死亡共6例,占1.71%.未完成治疗(放弃)18例.复发70例,复发率为19.94%,包括骨髓复发52例、单纯中枢神经系统(CNS)复发8例、骨髓和CNS联合复发1例、复发转化为髓系白血病M41例(考虑为第2肿瘤)和睾丸复发8例.5年总生存率为84%,EFS为69%.结论 SCMC-ALL-2005方案治疗相关病死率低,诱导35 d及以后MRD水平对预后均有影响.高危组、BCR/ABL阳性者和诱导治疗后MRD不能始终保持阴性者预后差. | 汤静燕 薛惠良 陈静 潘慈 李本尚 顾龙君 董璐 胡文婷 沈树红 周敏 叶启东 江华 罗长缨 | 2012 | 中华医学杂志2012，92，8： | 8 |
| 13 | 儿童T系急性淋巴细胞白血病的临床研究显示文摘目的研究T系急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的临床与预后特征。方法对1999年1月至2005年4月采用ALL-XH-99方案治疗的305例ALL患儿进行细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子遗传学分型,并按型分层治疗。结果在305例ALL患儿中T系ALL患儿43例,其中男34例(79.1%),平均年龄7.8(2.2~16.4)岁,大于10岁的患儿29例(67.4%),中危和高危组患儿分别为11例和32例,WBC≥50×10^9/L27例(62.8%),骨髓形态学分型L232例,22例患儿出现纵隔增宽。与B系ALL患儿比较,T系ALL患儿存骨髓形态学分型L2比例、大于10岁患儿的比例和WBC≥50×10^9/L的比例差异均有统计学意义(P〈0.05)。在诱导缓解治疗中,T系ALL患儿泼尼松窗口试验反应好和第19天骨髓未达缓解的比例分别为62.9%和57.9%,与B系ALL患儿比较,差异均有统计学意义(P值均〈0.01)。有14例T系ALL患儿复发,完全缓解至复发时间为(1.2±1.5)年。T系ALL患儿的8年无事件生存(EFS)率、无复发生存(RFS)率和总生存(OS)率分别为(40.2±10.1)%、(51.4±11.6)%和(49.8±9.9)%,而B系ALL患儿的8年EFS率、RFS率和OS率分别为(72.1±3.0)%、(83.2±2.7)%和(76.6±2.9)%(P值均〈0.01)。结论T系ALL患儿在年龄、白细胞计数和骨髓形态学分型上和B系ALL患儿存在差异,早期治疗反应以及远期疗效较B系ALL患儿差。 | 叶启东 顾龙君 汤静燕 薛惠良 陈静 潘慈 董璐 周敏 | 2009 | 中华血液学杂志2009，30，1： | 7 |
| 14 | MRD监测对儿童B系急性淋巴细胞性白血病疗效评估的意义显示文摘目的研究监测微小残留白血病(MRD)在B系急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿治疗中的作用。方法回顾性研究了2001年9月1日至2005年4月31日,采用ALL-XH-99方案治疗的B系ALL患儿中进行MRD监测的患儿共124例。用四色多参数流式细胞仪监测ALL患儿治疗过程中不同时间点的MRD。结果在124例进行过MRD监测的B系ALL患儿中,其中MRD<0.01%、0.01%~0.1%和>0.1%的分别有103例、13例和8例,其5年无复发生存率(RFS)分别为(88.9±3.9)%、(70.0±14.5)%和0%,而5年无事生存率(EFS)分别为(82.4±4.4)%、(21.2±18.0)%和0%,两者均P<0.01;将首次CR后半年内MRD检查分成阴性(<0.01%)和阳性两组,其5年RFS分别为(87.7±4.1)%和(58.3±14.2)%,(P<0.01);5年EFS分别为(80.7±4.6)%和(25.6±13.8)%(P<0.01);首次CR后半年以后MRD检查阴性和阳性两组的5年RFS分别为(92.0±3.6)%和(48.5±15.5)%(P<0.01)。多因素分析显示结果显示诱导缓解后MRD、泼尼松诱导窗口反应、第19天骨髓象是否达M-1级骨髓象和是否检出BCR-ABL或MLL-AF4融合基因对患儿治疗过程中是否发生复发有预后价值(P<0.05)。结论在B系ALL患儿治疗过程中,无论在诱导缓解达到CR时,还是在随后的治疗过程中,监测MRD水平对于评估ALL患儿疗效有重要意义。 | 叶启东 顾龙君 汤静燕 薛惠良 陈静 潘慈 董璐 周敏 蒋黎敏 | 2008 | 中国当代儿科杂志2008，10，3： | 7 |
| 15 | AML_1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病疗效分析显示文摘目的探讨儿童急性髓系白血病m2型伴AML1-ETO阳性患儿的疗效及预后相关因素。方法2003年1月至2008年12月收住AML1-ETO阳性儿童m233例,并对患儿进行总结分析、随访。了解患儿临床特征,免疫分型,染色体核型治疗及疗效,生存情况及影响治疗的因素。结果33例AML1-ETO阳性儿童第一疗程诱导缓解率为63.5%,中位随访时间32个月,目前仍处于CR状态25例占75.5%,5例患儿骨髓复发,复发率为15.1%,高白细胞数,多脏器受累,免疫表型CD5+6以及第一疗程诱导治疗未达缓解者预后不良,并伴有较低的生存率。结论儿童急性髓系白血病M2伴有AML1-ETO阳性患儿预后是好的。强烈化疗高剂量阿糖胞苷能帮助提高疗效。提高生存率。高白细胞计数,累及多脏器以及CD56标记阳性和初次诱导治疗的缓解不佳,影响总的生存率。 | 薛惠良 陈静 沈树红 董璐 周敏 潘慈 叶启东 汤静燕 顾龙君 | 2010 | 中国小儿血液与肿瘤杂志2010，15，2： | 7 |
| 16 | Ⅰ~Ⅲ期儿童神经母细胞瘤以VGPR作为治疗终点的可行性研究显示文摘目的分析儿童Ⅰ~Ⅲ期神经母细胞瘤(NB)综合治疗的疗效及影响预后因素,为Ⅰ~Ⅲ期NB治疗方案的改进及治疗终点的确定提供依据。方法研究对象为2000年4月至2007年6月新诊断的Ⅰ~Ⅲ期NB患儿,年龄4个月~11岁,共49例。根据年龄及分期将患儿分为低危组、中危组和高危组,综合治疗方案包括根据分组采用不同强度化疗、完成化疗后13-顺式维甲酸诱导分化治疗及适时肿瘤根治性切除术,高危组在停药前给予造血干细胞支持下超剂量化疗(ASCT)1次。结果49例中,I期15例,Ⅱ期10例,Ⅲ期24例,4例治疗好转中放弃治疗;45例按计划完成化疗,化疗结束时获完全缓解(CR)及非常好的部分缓解(VGPR)共38例(84.4G),部分缓解(PR)7例(15.6%),5例化疗结束获CR后失访,40例按期随访,中位随访时间59个月,末次随访时处于持续CR状态和VGPR状态的患儿38例,5年无进展生存率(PFS)均达10(1%,而处于PR状态的7例中,3例进展,复发至死亡,5年PFS为57.1%,总体5年PFS为93.3%。本研究提示分期、手术切除方式,结束治疗时残留状态明显影响预后,P〈0.05,而年龄大于18个月,肿瘤原发于后腹膜等因素对预后差异没有统计学意义。结论Ⅰ~Ⅲ期神经母细胞瘤综合治疗方案中,停药时CR及VGPR预后好,VGRP可以作为Ⅰ~Ⅲ期儿童神经母细胞瘤治疗终点。Ⅰ、Ⅱ期预后好,治疗强度可进一步减轻。 | 韩亚丽 汤静燕 徐敏 叶启东 周敏 陈静 薛惠良 董璐 罗长缨 汤燕静 潘慈 | 2012 | 中华小儿外科杂志2012，33，9： | 6 |
| 17 | 10岁以上儿童及青少年急性淋巴细胞性白血病的临床总结显示文摘目的总结64例年龄为10~17岁急性淋巴细胞性白血病(以下简称急淋)的临床疗效。方法64例患儿中男44例,女20例均接受99-XH—ALL方案治疗,随访1~116个月,平均随访时间为43个月,并应用SPSS11.0软件进行无事件生存期和总生存期的分析。结果64例患儿中24例(37.5%)无不良临床特征,早期治疗反应良好,40例(62.5%)有不良临床特征及早期治疗反应不佳,64例惠儿中58例达到CR,其中55例一疗程达到CR(85.94%),总CR率为90.63%,平均CR时间为38.45(25~56)天;13例复发(22.41%),平均复发时间为CR后15.77(2~58)个月;9例死亡(14.06%),其中4例死于感染,5例死于复发;随访中有21例失访,其中7例为复发后,10例为CR后,4例为未CR者,3例患儿接受移植,其中2例存活,1例死于移植后疾病复发,4例患儿出现并发症,占11.76%,其中1例乙肝(50个月),3例股骨头坏死(25、32、60个月),1例女孩4个月时发生第二肿瘤恶性葡萄胎,治愈存活至今。64例病人7年EFS:(37.31±7.23%),7年OS:(54.40±6.51%)。结论10岁以上儿童及青少年的急淋预后不良,长期生存率低。 | 陈静 顾龙君 汤静燕 薛惠良 潘慈 董璐 叶启东 江华 周敏 | 2009 | 中国小儿血液与肿瘤杂志2009，14，3： | 6 |
| 18 | 儿童霍奇金淋巴瘤HL-98方案临床报告显示文摘目的 获得在规范治疗下我国霍奇金淋巴瘤(HL)患儿的远期预后资料.方法 根据国外发达国家报告设计诊断与治疗方案,根据个体分期、肿瘤大小、有无全身症状分为低、中和高危3组(R1,R2,R3),不同组别治疗强度不同,分别接受4、6、9个疗程短程化疗.根据对治疗的不同反应确定在化疗结束时是否给予15~20 Gy的受累野放疗.对1998年至2008年12月明确诊断的连续病例进行分析.采用Kaplan-Meier法计算全组生存率.结果 研究期间共纳入26例患儿.中位年龄94.5(30~179)个月.男20例,女6例.Ⅰ期3例,Ⅱ期4例,Ⅲ期9例,Ⅳ期10例.26例中24例有原发或转移性颈部淋巴结病变,12例存在纵隔病变,11例有脾脏多发性浸润,5例有B症状.进入R14例,R212例,R3 10例.25例完成所有治疗计划,1例Ⅱ期患儿未行最后1个疗程.,26例患儿中有8例在完成化疗计划时因增强CT提示有残留病灶可能而接受受累野放疗,7例总剂量为20~26 Gy,1例91个月患儿接受36 Gy.随访至2009年6月,26例患儿中有21例(80.76%)持续完全缓解(CCR)中.中位随访时间为31(10~120)个月.5例复发(Ⅲ期1例,Ⅳ期4例).其中1例Ⅲ期患儿颈部原发部位复发、4例Ⅳ期患儿分别为全身、腹腔、胸腔和肝脏复发,平均复发时间为8(5~12)个月.Ⅰ期与Ⅱ期共7例患儿均在CCR中,CCR率为100% Ⅲ期9例患儿中1例复发,CCR率为89% Ⅳ期10例患儿中4例复发,CCR率为60%.预计5年总生存率为85.9%,5年无事件生存率为73.7%.有B症状者共5例,其中Ⅲ期1例,Ⅳ期4例,4例Ⅳ期患儿中3例复发.结论 该方案预计5年无事件生存率73.7%,提示方案有合理性 Ⅰ、Ⅱ期患儿无放疗者预后仍良好. | 董璐 潘慈 薛惠良 陈静 周敏 叶启东 江华 沈树红 顾龙君 汤静燕 | 2010 | 中华血液学杂志2010，31，5： | 6 |
| 19 | 70例儿童淋巴母细胞淋巴瘤远期疗效评估显示文摘目的总结儿童淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)诊断治疗方案的远期疗效及临床特征。方法前瞻性制订诊断治疗方案,连续性积累病例,分析总结1998年11月至2010年10月收治的70例儿童LBL资料,其中T细胞型65例,B细胞型5例。22例采用CCCG-97方案化疗,48例采用CCCG-2002方案化疗。参照St.Jude分期标准进行分期,将患儿分为高、中、低危3组,根据分组分别给予不同强度的治疗方案。单因素分析法分析可能与预后相关的因素。结果70例患儿诊断时中位年龄8(1.5-14)岁,确诊时I-Ⅱ期6例,Ⅲ期41例,Ⅳ期23例(伴骨髓浸润15例,伴多发性骨转移8例)。随访至2011年12月31日,无病生存者平均随访时间62.5(14~161)个月,中位随访时间48个月。1年生存率74.3%;累计5年无事件生存率64.1%;化疗期间13例患儿出现严重不良反应,其中8例为明确病原菌的脓毒血症,4例为需要重症监护治疗的严重感染,化疗不良反应相关死亡1例。Kaplan—Meier法绘制生存曲线最示早期缓解(化疗第33天评估)及诱导完成后缓解情况与预后显著相关(P值均〈0.05)。结论儿童LBL纵隔原发多见,确诊时90%的患儿为Ⅲ~Ⅳ期,本组患儿5年无事件生存率为64.1%,治疗早期反应与远期预后相关。 | 徐舟 潘慈 陈静 薛惠良 叶启东 周敏 罗长缨 江华 李本尚 汤燕静 王坚敏 董璐 汤静燕 | 2013 | 中华血液学杂志2013，34，12： | 6 |
| 20 | 10岁以上儿童、青少年急性淋巴细胞白血病的临床研究显示文摘目的研究大年龄急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的临床与预后特征。方法2005年5月1日至2009年4月30日采用ALL-2005方案治疗10岁以上的ALL患儿共67例,根据细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学特点进行临床分组,并按分组治疗。对患儿进行临床特点、疗效及生存分析。结果在67例大年龄ALL患儿中男40例(59.7%),女27例(40.3%),平均年龄12.3岁,中位年龄12.2(10.0~17.8)岁,进人中危和高危组的患儿分别为48例和19例。在诱导缓解治疗中,泼尼松窗口试验反应好和治疗第19天骨髓达M1的比例分别为83.6%和86.6%。有59例(88.1%)患儿在诱导第30—35天达骨髓形态学缓解,达缓解时间为(31.8±2.9)d,有微量残留病(MRD)标志的58例患儿中,42例(72.4%)在1个疗程后MRD〈0.01%,在治疗过程中有7例患儿出现MRD阳性,2例患儿接受骨髓移植治疗。共15例患儿复发,持续完全缓解至复发时间为(14.9±9.9)个月。大年龄ALL患儿的5年无事件生存(EFS)和总生存(OS)率分别为(64.4±6.3)%和(74.1±6.1)%。单因素分析发现初诊时的高血清铁蛋白水平、伴有bcr—abl融合基因、窗口治疗反应差、第19天骨髓形态学非M1状态、第1个疗程结束时的骨髓形态学不缓解和MRD阳性与患儿预后不良呈显著相关性。多因素分析发现第1个疗程结束时骨髓MRD阳性与患儿预后不良呈显著相关性(RR=2.20,95%C11.26~3.84,P〈0.01)。结论ALL.2005方案对大年龄ALL患儿疗效良好,初诊时的血清铁蛋白水平、融合基因检测、早期治疗反应以及治疗过程中的MRD监测可以作为判断患儿预后的指标。 | 叶启东 汤静燕 潘慈 薛惠良 陈静 周敏 江华 罗长缨 王坚敏 汤燕静 顾龙君 | 2011 | 中华血液学杂志2011，32，12： | 5 |
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