体内腺相关病毒-常间回文重复序列丛集及其相关蛋白9介导的基因编辑可改善家族性高胆固醇血症的动脉粥样硬化

查看全文 作　　者：刘青(译)[1];叶鹏(审校)[1];Zhao [1]H;Li [1]Y;He [1]L;Pu [1]W;Yu [1]W;Li [1]Y;Wu [1]YT;Xu [1]C;Wei [1]Y;Ding [1]Q;Song [1]BL;Huang [1]H;Zhou [1]B 机构地区：[1]不详 出　　处：《中华高血压杂志》索引2020年第28卷第3期,共1页 摘　　要：低密度脂蛋白受体(low-density lipoprotein receptor,Ldlr)基因突变是家族性高胆固醇血症的主要原因之一,可导致动脉粥样硬化,并具有很高的终生心血管病风险。常间回文重复序列丛集(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR-related protein 9,Cas9)系统是基因编辑纠正基因突变从而改善疾病的有效工具。该研究的目的是通过腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)携带的CRISPR/Cas9系统进行体内体细胞基因编辑,以确定其能否在小鼠模型中治疗由Ldlr突变体引起的家族性高胆固醇血症。 关 键 词：家族性高胆固醇血症 动脉粥样硬化 低密度脂蛋白受体 腺相关病毒 基因编辑 基因突变 重复序列 小鼠模型