CRISPR-Cas9基因编辑用于镰状细胞病和β地中海贫血的治疗

查看全文 作　　者：张四维(编译)[1];Frangoul [1]H;Altshuler [1]D;Cappellini [1]MD 机构地区：[1]不详 出　　处：《国际老年医学杂志》索引2021年第42卷第5期,共1页 摘　　要：输血依赖性β地中海贫血(transfusion-dependent β-thalassemia,TDT)和镰状细胞病(sickle cell disease,SCD)是全球最常见的单基因疾病。SCD是血红蛋白的遗传缺陷,会导致红细胞变成月牙形。这些细胞可以溶解并阻塞小血管,从而剥夺人体组织中的氧气。该疾病可引起极度疼痛并损害肺、心脏、肾脏和肝脏。β地中海贫血是一种血液疾病,可减少血红蛋白的产生。 关 键 词：镰状细胞病 Β地中海贫血 单基因疾病 血液疾病 遗传缺陷 基因编辑 血红蛋白 SCD